兰大人闯基因治疗无人区　建全球领先平台硬刚罕见病

从兰州大学生科院实验室

到苏州工业实验室

兰州大学1997级生科院校友赵丕明

他带领团队致力于

利用基因治疗的突破

让疾病的治愈真正变得可及、可负担

而非少数人的奢侈品

用科学之光为罕见病患者点燃希望

他带领团队建立起一个

全球领先的AAV载体平台

他正用行动践行着一个

从大学时代便埋下的理想

赵丕明在2025武汉细胞与基因治疗产业发展论坛上介绍基因治疗研究进展

在苏州工业园道济基因的实验室里，兰州大学1997级生科院校友赵丕明，身着一件沾有试剂痕迹的实验服，正聚精会神地审视着屏幕上一行行基因序列。这些关乎着下一代基因递送载体成败的数据，最终都指向一个他自大学时代起便深埋心底的理想：前沿的生物科学技术不应只属于实验室，更应服务于普罗大众。

多年来，他将国际前沿生物创新药技术与自身所学融会贯通，只为将这个理想化为现实——利用基因治疗的突破，让疾病的治愈真正变得可及、可负担，而非少数人的奢侈品，这句话也早已刻进赵丕明的生命中。这份对精准递送的极致追求，源于一个最朴素的信念：在实验室之外，有无数双焦灼的眼睛，正期盼着科学之光能化作救命的良方。

为了打造这把攻克顽疾的“利剑”，他带领团队建立起一个全球领先的AAV载体平台。这个平台就像是一套“智能导弹系统”，AAV病毒就像一枚枚精准设计的小型导弹，能够将修复基因或治疗遗传信息准确地投送到人体特定的细胞或器官，就像导弹命中目标那样精确、迅速。

赵丕明参加慈善募捐活动

赵丕明荣获第七届CMC-CHINA中国制药工业博览会暨2025未来医药新物种百强奖FNS101“新药开拓科学家奖”

01　西北，埋下“较真”的种子

“兰大四年，是用脚步丈量西北大地的探索之路。”赵丕明始终记得，当年硬件条件有限的生科院里，浓厚的学术氛围如何滋养了他。院士的报告、教授的课堂启发、青年教师亦师亦友的陪伴，让严谨务实的科研态度深植于心。

这份“较真”，在本科时是为一条清晰的蛋白电泳条带废寝忘食调整参数；到了中科院微生物所读博时，化作创新破局的勇气——他大胆引入先进设备，攻克棉花纤维发育研究的效率瓶颈，成果入选《2013年中国植物科学若干领域重要研究进展》。正如导师夏桂先教授所言：“科研不缺聪明人，缺的是能静下心把基础做到极致的人。”

02　荆棘路上，劈开基因治疗的“无人区”

2023年生物医药行业遭遇“资本寒冬”，赵丕明却带着“道济基因”悄然启程。“道循科学规律，济救万千生命”，公司名称里藏着他的初心：从基因本源出发，为人类健康找答案。

基因治疗的核心难题，在于递送载体的“容量瓶颈”。主流AAV载体仅能承载4.7kb基因，超限则会引发毒性、推高成本，让疗法成了“少数人的奢侈品”。同行多选择规避，赵丕明却偏要闯进这片“高风险、低回报”的无人区：“不攻克它，基因治疗的潜力永远无法惠及更多患者。”

团队沉潜数年，在无数次失败后，终于构建出容量超行业千倍的AAV文库，成功实现5kb至6.5kb大片段基因的高效包装，产量提升数倍，毒性显著降低。当筛选出“精英”载体的那一刻，实验室里压抑已久的欢呼，宣告着他们为基因治疗打开了新世界的大门。

03　协作成光，让科研成果照进生命

赵丕明深知，攻克临床难题，离不开产学研及与临床医生深度融合。在杜氏肌营养不良症药物研发中，他与复旦大学附属儿科医院共建患者细胞库，让临床需求与前沿技术精准对接；在加州大学旧金山分校工作期间，他开创全球首个人类慢性肾病AAV基因治疗研究，织就国际合作网络。

而那个巴基斯坦罕见病女孩的故事，让他更懂科研的温度。女孩因基因突变困在轮椅上，主治医生偶然读到赵丕明的论文，跨国求助。干预后，女孩重返校园。当案例在学术会上被分享时，赵丕明突然明白：“论文里的冰冷数据，原来能承载鲜活的生命与希望。”

“让前沿生物技术的创新成果，真正飞入寻常百姓家；用基因治疗的突破性成果守护每一个普通家庭。”这句话，既是赵丕明对团队的期许，更是一份面向千万患者的沉甸甸的承诺。

04　AI赋能，让希望照进现实

在生物技术创新的浪潮中，赵丕明不仅积极拥抱人工智能（AI），更将其定位为与基础科学深度融合、共同驱动研发的核心引擎，并为团队确立了“双螺旋式成长”的核心研发理念。

在他看来，这“双螺旋”的一条“链”是以人工智能驱动的计算生物学，它赋予团队强大的预测与设计能力。另一条互补的“链”，则是以分子生物学和遗传学为基石的实验验证系统，为所有计算结果提供最终的“金标准”验证。

在这一理念的指导下，AI的应用已渗透到道济基因的多个关键环节。赵丕明坚信，只有将AI的强大预测能力与扎实的生物学实验数据相结合，形成设计-测试-优化（Design-Test-Optimize）的敏捷研发闭环，才能在关键节点上实现快速、精准的科学决策，真正、高效地加速创新。

展望未来发展蓝图，赵丕明表示，期待与兰州大学及西部高校、医疗机构建立深度合作关系，充分发挥在科研资源、人才储备、临床实践等方面的独特优势，聚焦基因领域的基础研究与应用研究，通过协同创新攻关，将科研成果转化为切实有效的医疗解决方案，以扎实的科研进展和创新成果，为广大患者带来更多康复希望和健康福祉。

赵丕明用他的坚持与创新

诠释了兰大人“自强不息、独树一帜”的精神

在这场攻克疾病的征程中

他正携手更多同行者

汇集星火，照亮远方

文字丨大学生通讯社　邱晶晶　曹颖

图片丨由受访者提供

（兰州大学官方公众号）