全球首发！罕见病创新药在华获批

原标题：中国速度，全球首发！罕见病创新药在华获批，我国约有2万患者

近日，中国国家药品监督管理局批准罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓家族皮下注射制剂（通用名：佩索利单抗）的上市申请，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（简称GPP）发作。该新药为勃林格殷格翰旗下新药，这一申请获批让它成为跨国药企中首个全球多中心同步研发、并率先在华获批的全球创新药，早于美国、欧盟和日本。2023年该新药成为跨国药企中首个率先在华申请注册的全球创新药，开创了先河。

GPP是一种罕见、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，患病率为1.403/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。与寻常银屑病不同，GPP临床表现为皮肤会广泛爆发脓疱，并伴有痛感，且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作，其发作可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症等。该病发作的不可预测性和严重程度极大影响了患者的生活质量。

圣利卓是同类首个阻断白介素-36受体激活的单克隆抗体，可针对性抑制与GPP发作密切相关的白细胞介素-36通路，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损快速清除。这一临床试验中国首席研究者郑敏教授表示，此项研究在GPP治疗领域具有里程碑意义，结合此前已获批的治疗GPP发作适应症，佩索利单抗减少发作适应症的获批为GPP患者提供了安全有效的全周期疾病管理方案。

勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人张维博士表示：“圣利卓家族皮下注射制剂率先在华获批，彰显了中国政府加快推动新药好药审评审批，围绕‘临床急需’加速为患者带来创新药物的决心。我们也很自豪，这是勃林格殷格翰第一次在中国市场实现一款创新药的全球首发，印证了公司‘中国关键’战略的落地以及我们始终以患者为中心的价值导向。我们将依托全球丰富的研发管线，继续与相关部门紧密合作加速引进创新药品，帮助更多患者从兼具疗效与安全性的创新药物中获益。”

文：唐闻佳